近期不斷出臺(tái)的“罕見病”藥物利好政策讓相關(guān)藥企信心大增?！皬那捌诘暮币姴?shù)據(jù)保護(hù)、審評(píng)資源傾斜、罕見病目錄發(fā)布、罕見病診療協(xié)作網(wǎng)成立,再到近期的稅賦優(yōu)惠,罕見病行業(yè)政策利好不斷,行業(yè)生態(tài)逐漸完善,有利于提高藥企積極性。”2月25日,好醫(yī)生集團(tuán)副總經(jīng)理兼研發(fā)公司總經(jīng)理雷皇書告訴中國(guó)證券報(bào)記者,國(guó)內(nèi)罕見病領(lǐng)域發(fā)展剛剛起步,通過進(jìn)一步的政策優(yōu)惠可引導(dǎo)藥企加大罕見病藥物領(lǐng)域布局。

行業(yè)生態(tài)逐漸成型

罕見病是指發(fā)病率低、相對(duì)較為少見的一類疾病。按照WHO的定義,罕見病是發(fā)病率在0.65%。-1%。之間的疾病或病變。據(jù)統(tǒng)計(jì),國(guó)際公認(rèn)的罕見病種類達(dá)6000-8000種,僅1%可有效治療,大多需終身藥物治療。

“罕見病藥物研發(fā)周期長(zhǎng)、投入相對(duì)較大,單個(gè)藥物的市場(chǎng)需求有限,導(dǎo)致投入與產(chǎn)出不匹配,不少藥企積極性不高?！崩谆蕰f,罕見病的對(duì)癥藥品多數(shù)依靠進(jìn)口,價(jià)格昂貴。國(guó)內(nèi)罕見病患者數(shù)量大,客觀上有用藥需求。

近年來,關(guān)于完善罕見病行業(yè)體系的呼聲不斷。

在此背景下,2018年4月以來,罕見病行業(yè)體系加快建立。先后明確了罕見病用藥數(shù)據(jù)保護(hù)期、第一批罕見病目錄、加速境外罕見病用藥在國(guó)內(nèi)上市等配套政策及文件。

分析人士指出,通過設(shè)立數(shù)據(jù)保護(hù)期,給予罕見病藥物研發(fā)企業(yè)藥品實(shí)驗(yàn)數(shù)據(jù)的獨(dú)占權(quán)保護(hù),從知識(shí)產(chǎn)權(quán)的角度鼓勵(lì)藥企從事相關(guān)研發(fā)。并對(duì)罕見病藥物進(jìn)行審評(píng)資源傾斜,進(jìn)一步激發(fā)藥企研發(fā)的積極性。通過罕見病目錄認(rèn)定的方式,則進(jìn)一步解決了流行病學(xué)數(shù)據(jù)缺乏的問題。

2月11日,國(guó)務(wù)院常務(wù)會(huì)議部署加強(qiáng)癌癥早診早治和用藥保障的措施,決定對(duì)罕見病藥品給予增值稅優(yōu)惠。從3月1日起,對(duì)首批21個(gè)罕見病藥品和4個(gè)原料藥,參照抗癌藥對(duì)進(jìn)口環(huán)節(jié)減按3%征收增值稅,國(guó)內(nèi)環(huán)節(jié)可選擇按3%簡(jiǎn)易辦法計(jì)征增值稅。2月16日,首批21個(gè)罕見病藥品和4個(gè)原料藥公布。2月22日,財(cái)政部網(wǎng)站發(fā)布了相關(guān)的稅收優(yōu)惠政策。

至此,從罕見病數(shù)據(jù)保護(hù)、審評(píng)資源、罕見病目錄、罕見病診療協(xié)作網(wǎng)、稅賦等環(huán)節(jié)構(gòu)建了從研發(fā)到診療環(huán)節(jié)的行業(yè)生態(tài)。一位藥企研發(fā)總監(jiān)告訴中國(guó)證券報(bào)記者,預(yù)計(jì)更多藥企、特別是大型藥企將加入罕見病藥物的開發(fā),競(jìng)爭(zhēng)可能隨之加劇。

多個(gè)“痛點(diǎn)”有待解決

罕見病行業(yè)體系不斷完善,但不少“痛點(diǎn)”仍有待解決。

前述研發(fā)總監(jiān)指出,罕見病藥物出臺(tái)了相應(yīng)的扶持政策,但一些細(xì)節(jié)尚需明確。應(yīng)該更大力度扶持罕見病創(chuàng)新藥研發(fā),要區(qū)分開仿制藥和創(chuàng)新藥。仿制藥要保證質(zhì)量和控制費(fèi)用;創(chuàng)新藥要多開綠色通道,評(píng)審審評(píng)方面也要?jiǎng)?chuàng)新?！氨热?罕見病的臨床試驗(yàn),因發(fā)病率低,如果按照一般要求,一個(gè)二期或三期試驗(yàn)5年都不一定能招募到足夠的受試者(患者)。是否可以用較小的樣本量和較長(zhǎng)的觀察周期進(jìn)行評(píng)估等?！?/p>

在診斷環(huán)節(jié),由于罕見病多是遺傳所致,確診前需進(jìn)行基因檢測(cè)?！氨M管不少公司能做基因檢測(cè),但能對(duì)基因檢測(cè)數(shù)據(jù)進(jìn)行遺傳學(xué)水平分析的公司屈指可數(shù)。這一塊國(guó)內(nèi)剛剛起步?！币晃徊辉妇呙尼t(yī)藥類上市公司高管告訴中國(guó)證券報(bào)記者,臨床中有些小孩生病,找不出原因,不少與基因相關(guān)。同時(shí),罕見病診療資源比較欠缺,一些罕見病全國(guó)僅一兩家醫(yī)院、幾位醫(yī)生比較專業(yè),能夠診斷。

此外,罕見病的醫(yī)療保障問題亟須解決。據(jù)媒體報(bào)道,目前國(guó)內(nèi)僅57種罕見病藥物被納入醫(yī)保范圍,可全額報(bào)銷的僅10種。亦有藥企人士指出,由于單個(gè)罕見病患者數(shù)量有限,參考國(guó)外的經(jīng)驗(yàn),有關(guān)部門能否擴(kuò)大相關(guān)藥品的適應(yīng)癥。

相關(guān)公司布局

罕見病藥物這個(gè)小眾市場(chǎng)不斷擴(kuò)大。

國(guó)內(nèi)罕見病藥物依然缺乏。罕見病發(fā)展中心(CORD)創(chuàng)始人黃如方此前接受媒體采訪時(shí)透露,目前全球上市的罕見病治療產(chǎn)品600個(gè)左右,國(guó)內(nèi)上市的產(chǎn)品不足40%。

“罕見病藥物多依賴進(jìn)口?！崩谆蕰Q,罕見病藥物研發(fā)國(guó)內(nèi)藥企一直是短板?！拔覀兘衲隃?zhǔn)備做一到兩個(gè)罕見病仿制藥?！鼻笆鏊幤笱邪l(fā)負(fù)責(zé)人表示,公司已有一款罕見病藥物正在研發(fā)之中。

2月22日財(cái)政部發(fā)布的21個(gè)降稅的罕見病用藥品種中,包括生長(zhǎng)激素、人凝血因子Ⅷ、吡非尼酮膠囊、青霉胺片、利魯唑片、人凝血酶原復(fù)合物等多個(gè)國(guó)產(chǎn)品種,涉及上市公司包括長(zhǎng)春高新、華蘭生物、天壇生物、上海萊士、中國(guó)醫(yī)藥、恩華藥業(yè)、嘉林藥業(yè)等。

中信建投指出,生長(zhǎng)激素、人凝血因子VIII、人凝血酶原復(fù)合物是生物制品。根據(jù)此前的相關(guān)稅收政策,本次被納入罕見病用藥降稅名單的生物制品品種的稅率無影響。而對(duì)于吡非尼酮膠囊(北京康蒂尼)、青霉胺片(嘉林藥業(yè)等)、利魯唑片(恩華藥業(yè)等)則增值稅從16%下降到3%,降幅明顯。